Los trasplantes de células madre ha demostrado poder aliviar los síntomas de la ataxia Friedrich en ratones, lo que sugiere que un enfoque similar podría ser útil para tratar esta a enfermedad neurodegenerativa en humanos, asegura una investigación que se publica hoy en «Science Translational Medicine».
Desgraciadamente no existen terapias efectivas para la ataxia de Friedrich, una enfermedad hereditaria letal que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas. Los pacientes pierden gradualmente el control de sus movimientos corporales a medida que sus neuronas mueren progresivamente debido a una versión defectuosa de la proteína FXN que reside principalmente en las estructuras generadoras de energía llamadas mitocondrias.
En esta investigación, determinaron que el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas a animales enfermos restauró muchos de los defectos en la fuerza muscular y la coordinación asociada con el trastorno.