tratamientos con células madre – Stem Cell

adminbs — Wed, 18 Jul 2018 12:02:57 +0000

Avance médico

Solución innovadora con células madre para las tendinopatías

Fuente del artículo: https://www.lavanguardia.com/vida/salud/20180704/45607612951/solucion-innovadora-para-las-tendinopatias-con-celulas-madre.html

Una investigación con células madre aporta esperanza para conseguir el primer tratamiento efectivo de una patología muy difícil de resolver
Hay que admitirlo: pese a su alta incidencia en la población, hoy por hoy no existe un tratamiento real y efectivo contra las tendinopatías. El lector fruncirá el ceño y recordará que una vez le diagnosticaron una, le pusieron un tratamiento y -probablemente más tarde que pronto-, terminó curándose. Ambas afirmaciones son ciertas.
Lo que sucede es que los tratamientos actuales ayudan a reducir o suprimir los síntomas, pero no existen estudios científicos que avalen que además ayudan a regenerar el tendón dañado. Una esperanzadora investigación española ya en marcha con células madre mesenquimales parece que puede cambiar esta situación.

Primer ensayo clínico en humanos

Los tratamientos tradicionales de las tendinopatías utilizan técnicas muy diversas que van desde el reposo al uso de antiinflamatorios no esteroideos, pasando por infiltraciones locales de corticoides, fisioterapia u ortesis estabilizadoras. En la actualidad, un tratamiento en boga consiste en el uso de plasma rico en plaquetas, que ayuda a disminuir el dolor, pero tampoco se ha demostrado que ayude a reparar los tejidos.

En este contexto, el Comité de Ética de Ensayos Clínicos con Medicamentos y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios acaban de autorizar el primer ensayo clínico en humanos de un nuevo tratamiento con células madre mesenquimales expandidas de médula ósea. Aunque el objetivo inicial de la investigación es buscar soluciones para la afectación del tendón rotuliano, de confirmarse los prometedores resultados de los ensayos preclínicos y estudios previos, se podría aplicar al resto de tendinopatías.

Ultra Tendon Characterization (UTC), una ecografía especial para la reconstrucción y caracterización del tejido tendinoso (Teknon-Grupo Quirónsalud)

El trabajo está promovido por investigadores del Centro Médico Teknon-Grupo Quirónsalud de Barcelona, dirigidos por el equipo del Institut de Teràpia Regenerativa Tissular (ITRT) que lideran los doctores Robert Soler y Lluís Orozco. Cuentan además con la colaboración del doctor Gil Rodas, de los servicios médicos del Fútbol Club Barcelona y director de la Unidad de Medicina del Deporte del Hospital Clínic y Hospital de Sant Joan de Déu; y del doctor Xavier Alomar, de la Unidad de Radiología de Creu Blanca de Barcelona.

“Ya tenemos experiencia en el uso de estas células madre mesenquimales expandidas para el tratamiento de otras lesiones óseas, de disco intervertebral y cartílago porque ya se han hecho más de doce ensayos clínicos. También hemos demostrado en los estudios realizados en animales que funcionan para la curación y regeneración del tendón rotuliano”, explica el doctor Robert Soler, coordinador del estudio.

Hemos demostrado en los estudios realizados en animales que funcionan para la curación y regeneración del tendón rotuliano

Doctor Robert Soler

Durante el ensayo clínico que ya está en marcha se trata a 20 pacientes de edades comprendidas entre 18 y 48 años que presentan lesiones proximales del tendón rotuliano. Diez de estos pacientes recibirán el tratamiento con células madre mesenquimales expandidas (MSV) y los otros diez, con el ya citado plasma rico en plaquetas (PRP).

“Como ya se demostró en el ensayo clínico y los múltiples tratamientos compasivos en la artrosis de rodilla -que es una lesión de cartílago-, el plasma rico en plaquetas es un buen antiinflamatorio, pero no regenera el cartílago deteriorado. Las células mesenquimales expandidas no solamente tienen un gran efecto antinflamatorio, sino que además hemos demostrado y publicado su potencial en la regeneración de tejidos, en este caso cartílago”, subraya el especialista del Centro Médico Teknon.

Este nuevo ensayo clínico en su primera fase se plantea a doble ciego, es decir, ni pacientes ni médicos evaluadores saben lo que se aplica a cada paciente, y permitirá estudiar al mismo tiempo ambas terapias. En una segunda fase, los pacientes que hayan sido tratados con PRP y no se haya observado regeneración tendinosa, pasarán a ser tratados con células. Según detalla el doctor Soler, “de esta forma se sacarán conclusiones y doble evidencia: en la primera fase, células madre mesenquimales contra plasma rico en plaquetas; y en la segunda fase, abierta, se verá si los pacientes que no han mejorado con PRP pueden mejorar con las células madre”.

La importancia de este nuevo ensayo clínico en humanos radica en que, además de todo ello, se evaluará un nuevo tratamiento de estas patologías complejas de roturas del tendón rotuliano, que actualmente no tienen un tratamiento definitivo. Su aplicación al resto de tendinopatías sería el objetivo último.

¿Qué son las tendinopatías?

Las tendinopatías están relacionadas con el uso repetitivo y la sobrecarga mecánica de los tendones, algo que es muy habitual durante la práctica deportiva y en actividades laborales que requieran ejercicio físico. Hay una explicación clara de por qué se produce: el músculo suele estar unido al hueso mediante el tendón, a través del cual se comunican todos los efectos de las tracciones musculares; cuando el músculo se contrae produce una fuerza que genera un efecto de tracción sobre el tendón, que a su vez transmite esa función muscular al hueso. Sin embargo, la fisiopatología de la tendinopatía no está clara, y su evolución muchas veces no va asociada al dolor que percibe el paciente. Las tendinopatías suelen tener un proceso evolutivo que va cambiando y se expresa en diferentes etapas: pequeñas roturas, inflamación, proceso degenerativo, reparación y finalmente remodelación.

Intervención de una tendinopatía (Teknon-Grupo Quirónsalud)

Actualmente, podemos ver que hay una gran diversidad de tratamientos aplicables, lo que indica que hay una cantidad muy numerosa de intentos por mejorar una patología que puede provocar una discapacidad funcional importante. Muchas de estas técnicas y terapias que inicialmente parecen ser muy eficaces y cuentan con artículos científicos que así lo atestiguan, con el tiempo se enfrentan a nuevos artículos científicos que ponen en entredicho los primeros resultados o directamente los contradicen.

Ni siquiera hay consenso en la terminología que utilizamos. En la literatura médica se combinan términos como tendinitis, tendinosis o tendinopatías -que parece ir imponiéndose-, generalmente aplicados a lesiones concretas de determinadas zonas anatómicas. Esto dificulta saber cuál es la prevalencia global de las tendinopatías en la población general. No obstante, la mayoría de los estudios indican que, en el caso de los deportistas profesionales y aficionados, las tendinopatías representan hasta el 50 % de sus lesiones; mientras que, en el ámbito laboral, oscilan entre el 15 y el 30 %.

Células madre dan esperanzas a los pacientes de esclerodermia

LaboratorioStemCell — Thu, 04 Jan 2018 11:55:42 +0000

La esclerodermia es una grave enfermedad autoinmune que afecta alrededor de 2,5 millones de personas en el mundo. Según un reciente ensayo clínico un trasplante de células madre es más efectivo que el tratamiento médico actual para alargar la vida de los enfermos de esta enfermedad rara e incurable.

“La esclerodermia endurece la piel y afecta a los tejidos conectivos y en su forma más severa puede causar fallos orgánicos fatales, principalmente de los pulmones”, dijo el director del estudio, Keith Sullivan, profesor de medicina celular en la Universidad de Duke.

“En estos casos severos, los tratamientos con medicamentos convencionales no son muy efectivos a largo plazo, así que conseguir nuevos enfoques terapéuticos es una prioridad”, señaló.

El estudio escogió aleatoriamente 36 pacientes de esclerodermia de Estados Unidos y Canadá para hacerles un trasplante de células madre de su propia sangre.

Después recibían una transfusión de células madre de su sangre a las que se les había eliminado las células del sistema autoinmune afectadas.

Otros 39 pacientes, escogidos al azar, recibieron 12 inyecciones intravenosas de ciclofosfamida mensualmente, el tratamiento convencional para los casos de esclerodermia severa.

Los pacientes que recibieron el trasplante de células madre “mejoraron significativamente su supervivencia”, revela el estudio, en el que ha invertido diez años y han participado 26 universidades estadounidenses y de Canadá.

Los pacientes del grupo del trasplante de células madre presentaban también mejoras en la funcionalidad de los órganos, la calidad de vida y el endurecimiento de la piel.

“El promedio de superviviencia a los 72 meses era del 86% después del trasplante contra el 51% tras tomar ciclofosfamida”, asegura el informe.

Al final del estudio, solo el 9% del grupo de los trasplantados volvieron a tomar medicamentos contra la esclerodermia, comparado con el 44% en el grupo de control.

“Los pacientes y sus médicos deben evaluar cuidadosamente los riesgos y beneficios de este tratamiento”, recomendó el doctor Sullivan. Pero, agregó, “podría ser una nueva terapia estándar contra esta devastadora enfermedad autoinmune”.

Fuente original: ecodiario.es

Curan con células madre las fístulas anales de enfermos de Crohn

LaboratorioStemCell — Wed, 29 Nov 2017 12:32:38 +0000

Un equipo multidisciplinar de la Unidad de Coloproctología del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla ha conseguido curar con células madre las molestas y frecuentes fistulas anales que padecen los afectados por la enfermedad de Crohn. El ensayo clínico que ha permitido este avance ha contado con la participación de 49 centros sanitarios internacionales.

Fernando de la Portilla, responsable de la investigación, asegura que este ensayo es de los únicos que presenta a las células madre como un fármaco para tratar al paciente. Además, señala que aunque hoy en día se cree que su base es inmunológica, no está del todo claro si otros aspectos del día a día influyen en el origen de esta enfermedad.

Sin embargo, se muestra optimista de cara al futuro: ” Probablemente las generaciones más jóvenes conozcan una alternativa, un alivio importante a la afección que tienen”. De la Portilla confía en que, en el momento en que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) apruebe su uso, la inyección de células madre pasará a ser parte del tratamiento de la enfermedad de Crohn en todos los hospitales.

Fuente original: www.redaccionmedica.com

Fernando de la Portilla, responsable de la investigación.

Células madre transgénicas salvan la vida a un ‘niño mariposa’

LaboratorioStemCell — Tue, 14 Nov 2017 13:31:57 +0000

Los científicos han combinado células madre y terapia génica para reemplazar el 80% de su piel.

Cuando una condición genética rara (epidermis bullosa o piel de mariposa) destruyó casi el 80% de la piel de un niño de 7 años, los médicos estaban seguros de que moriría. Sin embargo, un tratamiento de terapia genética experimental le ha salvado la vida.

La epidermolisis bullosa es una enfermedad genética que mantiene unidas las dos capas de la piel, la dermis y la epidermis, transformando la piel en un tejido excesivamente frágil que hasta el roce de un tejido provoca ampollas y heridas.

Actualmente no existe cura para la piel de mariposa, esta crónica de cómo una terapia genética experimental salvó la vida de un pequeño, da esperanza a los cientos de miles de familias afectadas por esta enfermedad en todo el mundo.

“Cuando el niño fue admitido en nuestro centro de quemaduras, estaba en estado séptico, había perdido rápidamente casi dos tercios de su superficie corporal por lo que tuvimos muchos problemas durante los primeros días para mantenerlo vivo”, explica Tobias Rothoeft, coautor del trabajo a la revista Nature.

Mientras Rothoeft y su equipo estaban haciendo todo lo posible por mantener vivo al niño, el científico Michele De Luca, profesor de bioquímica y director del Centro de Medicina Regenerativa “Stefano Ferrari” en la Universidad de Módena y Reggio Emilia (Italia) comenzaron a probar células madre en su laboratorio.

Arrancaba la terapia experimental.

Los científicos tuvieron que corregir la mutación genética que causa la epidermolisis bullosa y nunca antes habían tratado de reparar tanta cantidad de tejido a la vez. Finalmente, fabricaron una nueva dermis a partir de sus propias células de la piel, de una de las pocas zonas del cuerpo del niño que aún permanecían intactas.

Para cuando el niño entró en su primera operación, había perdido casi el 80% de su piel. Aplicaron los injertos de piel modificados genéticamente en sus brazos y piernas y lo mantuvieron en coma artificial durante 12 días para mantener los injertos inmóviles y permitir que las células se adhirieran. El procedimiento fue un éxito y el paciente mostró los primeros signos de mejoría.
Los médicos llevaron a cabo una segunda y una tercera operación para cubrir su espalda, nalgas y partes de sus hombros, manos y pecho con nuevos injertos de piel modificados genéticamente.

Tras pasar casi 8 meses en la unidad de cuidados intensivos, el niño pudo volver a casa. Y no solo eso. Su mejoría ha sido notable. Tras 21 meses, el niño está bastante bien. “La piel es de buena calidad, es perfectamente lisa y bastante estable. Todavía tiene algunas ampollas en áreas no trasplantadas, pero nunca más ha tenido ampollas en áreas ya tratadas”, aclara Rothoeft.

Este joven paciente no solo ha salvado su vida sino que su calidad de vida ha mejorado significativamente. Hace vida normal y juega al fútbol con sus hermanos y amigos.

“El cambio pasa de estar con morfina todo el día a ninguna droga en este momento”, expone Rothoeft. Y es que, aunque no se ha conseguido curar la enfermedad -pues esta patología afecta a todas las células del organismo-, sí que se ha logrado algo histórico: regenerar toda la zona dañada por tan cruel enfermedad.

Un gran avance para la terapia génica

Para el campo de la terapia génica, esta es claramente una historia de éxito. Lo que el equipo también pudo demostrar con este trabajo es que solo se necesita un pequeño número de células madre para regenerar la piel y da esperanzas para los muchos pacientes -casi 500.000 personas en el mundo- que sufren de piel de mariposa.

Referencia: Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells. Tobias Hirsch, Tobias Rothoeft. Nature (2017) DOI: doi:10.1038/nature24487

Imagen: photographer: Wayne Chasan

Identifican las células madre clave para regenerar la sangre y el sistema inmune

LaboratorioStemCell — Fri, 03 Nov 2017 13:59:42 +0000

Hallado un subtipo de células madre hematopoyéticas capaces de repoblar completamente la médula ósea y, por tanto, de regenerar tanto la sangre como el sistema inmune

Las células madre hematopoyéticas son el tipo de células madre responsables de convertirse en cualquier célula sanguínea, caso de un glóbulo rojo, un glóbulo blanco o una plaqueta. Un tipo de células madre que se encuentra sobre todo en la médula ósea y cuyo trasplante constituye la base del tratamiento de muchas patologías de la sangre, caso muy especialmente de las enfermedades oncohematológicas como las leucemias. Así, el objetivo es reemplazar a las células madre dañadas por la enfermedad para que el paciente pueda regenerar una sangre y un sistema inmunitario completamente sanos. Sin embargo, hay un problema: existen diferentes subtipos de células madre hematopoyéticas y cada uno da lugar a uno de los distintos tipos de células sanguíneas, por lo que para que el tratamiento sea eficaz se requieren sucesivos trasplantes. Pero, ¿qué pasaría si se identificara un subtipo de célula hematopoyética capaz de transformarse en todas y cada una de las células de la sangre? Pues simplemente, que se produciría una auténtica revolución en el trasplante de células progenitoras sanguíneas. Y ahora, investigadores del Instituto de Investigación Oncológica Fred Hutchinson en Seattle (EE.UU.) parecen haber hallado este subtipo de célula hematopoyética ‘universal’.

Concretamente, el estudio, publicado en la revista «Science Translational Medicine», describe un subtipo específico de células madre hematopoyéticas con capacidad para repoblar completamente la médula ósea tras el trasplante y, por ende, de regenerar totalmente tanto la sangre como el sistema inmune del receptor. O así sucede, cuando menos, en primates no humanos.

Como explica Hans-Peter Kiem, director de la investigación, «la verdad es que nuestros hallazgos nos han sorprendido. Creíamos que había múltiples tipos de células madre hematopoyéticas que jugaban distintos papeles a la hora de reconstruir la sangre y el sistema inmune. Sin embargo, la población de células que hemos identificado lo hace todo».

Regeneración total

Para llevar a cabo el estudio, los autores analizaron a lo largo de 7,5 años el comportamiento de cientos de miles de células madre hematopoyéticas una vez trasplantadas. Y lo que vieron es que se requerían sucesivas oleadas de trasplantes para lograr que la médula ósea del receptor lograra regenerarse por completo. Hasta ahora, nada nuevo. Sin embargo, había un subtipo de células que parecían comportarse mejor que las demás: no solo se integraban rápidamente en la médula ósea del receptor, sino que eran capaces de producir todas las líneas celulares de la sangre y el sistema inmune. Pero, ¿cómo distinguir a este subtipo de células del resto de células madre hematopoyéticas?

En este contexto, cabe recordar que las células que se emplean en la actualidad en las terapias génicas con células madre –esto es, en el trasplante de células que han sido previamente potenciadas mediante manipulación genética– son aquellas que portan el marcador CD34 en su superficie. Pero como indica Stefan Radtke, co-autor de la investigación, «en nuestro trabajo hemos utilizado dos marcadores adicionales para distinguir al nuevo subtipo del resto de células madre hematopoyéticas».

Las nuevas células harán que las terapias génicas para los trastornos de la sangre, el sida y los cánceres de la sangre resulten mucho más fáciles

Concretamente, los autores vieron que el nuevo subtipo de células, que suponen en torno al 5% de todas las células madre hematopoyéticas, tiene como característica común la presencia en su superficie de los marcadores CD34 y CD90 y la ausencia del marcador CD45RA. Pero estas células CD34+ CD45RA- CD90+, ¿realmente funcionan? Pues sí. Los autores observaron que el ‘nuevo’ subtipo de célula madre hematopoyética comenzaba a regenerar todas y cada una de las células de la sangre y del sistema inmune a los 10 días de haber sido trasplantado en primates no humanos. Es más; transcurridos 12 meses de la intervención, los autores constataron mediante pruebas moleculares que los ‘nuevos’ sistemas sanguíneo e inmunitario derivaban directamente de este subtipo de célula madre.

Primates no humanos y humanos

La verdad es que algunos estudios previos ya habían identificado un subtipo de células madre hematopoyéticas con capacidad de transformarse en todas las células sanguíneas. Sin embargo, este subtipo se había encontrado exclusivamente en ratones, sin que se haya hallado hasta el momento una versión equivalente en humanos. Algo que no sucede en la nueva investigación: el nuevo subtipo de célula identificado en primates no humanos se corresponde exactamente con un subtipo presente en los seres humanos. Tal es así que, como han demostrado los experimentos in vitro, el subtipo humano también puede convertirse en cualquier célula sanguínea.

Como concluye Hans-Peter Kiem, «si bien de manera potencial, las nuevas células harán que las terapias génicas para los trastornos de la sangre, el sida y los cánceres de la sangre resulten mucho más fáciles. Además, nuestro hallazgo también podría tener importantes implicaciones para el trasplante de células madre hematopoyéticas, pues podría reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped, una complicación potencialmente fatal que puede tener lugar tras el trasplante de este tipo de células en el tratamiento de enfermedades genéticas y de cánceres hematológicos».

El próximo paso será analizar la viabilidad del nuevo subtipo de célula hematopoyética en un ensayo clínico con humanos, lo que los autores esperan que sucederá próximamente.

Con células madre curan quemaduras

LaboratorioStemCell — Tue, 31 Oct 2017 11:21:12 +0000

También se aplican en huesos y úlceras vasculares

Yilibeth Noguera.-Más de 50 pacientes han sido tratados con células madre entre casos de huesos, cartílagos y quemaduras en la piel con resultados exitosos, informó José Cardier, jefe de la unidad de terapia celular del Instituto Venezolano de Investigaciones Científicas (Ivic).

El novedoso tratamiento celular también les es aplicado a personas con úlceras vasculares (venas defectuosas o anómalas), enfermedades periodontales (daño de los huesos que sostienen los dientes) y en los próximos meses se usará alrededor de las córneas.

Su aplicación la lleva a cabo el Ivic conjuntamente con algunos centros de salud públicos del país, como el Hospital Universitario de Caracas, el Hospital Domingo Luciani de El Llanito, el Hospital Coromoto de Maracaibo y el Instituto Autónomo Hospital Universitario de los Andes, afirmó Cardier.

El jefe de la unidad de terapia celular del Ivic manifestó que los nuevos desarrollos en esas terapias incluyen cinco casos de enfermedad periodontal, todos curados; 14 pacientes con quemaduras de piel, ocho de ellos ya curados; y cinco casos de úlceras de tipo vascular, de los cuales tres ya están recuperados. “El resto se encuentra en evolución y bajo observación permanente”, aseguró.

Por otra parte, con respecto a la regeneración de cartílago, el investigador anunció que se han tratado cuatro casos, todos exitosos, mientras que el tratamiento para la restauración de hueso ha abarcado a 14 pacientes, de los cuales 10 están rehabilitados completamente.

Las células madre son aquellas que pueden formar células iguales a sí mismas y de producir todas las demás células del organismo, razón por la que constituyen una fuente potencial para reparar órganos y tejidos del cuerpo humano.

Fuente original:

http://www.ultimasnoticias.com.ve/noticias/comunidad/celulas-madre-curan-quemaduras/

El trasplante de células madre sanguíneas, eficaz en una grave enfermedad neurodegenerativa en ratones.

LaboratorioStemCell — Thu, 26 Oct 2017 07:55:06 +0000

Los trasplantes de células madre ha demostrado poder aliviar los síntomas de la ataxia Friedrich en ratones, lo que sugiere que un enfoque similar podría ser útil para tratar esta a enfermedad neurodegenerativa en humanos, asegura una investigación que se publica hoy en «Science Translational Medicine».

Desgraciadamente no existen terapias efectivas para la ataxia de Friedrich, una enfermedad hereditaria letal que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas. Los pacientes pierden gradualmente el control de sus movimientos corporales a medida que sus neuronas mueren progresivamente debido a una versión defectuosa de la proteína FXN que reside principalmente en las estructuras generadoras de energía llamadas mitocondrias.

En esta investigación, determinaron que el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas a animales enfermos restauró muchos de los defectos en la fuerza muscular y la coordinación asociada con el trastorno.

Nace un nuevo ‘bebé medicamento’ que permitirá salvar a su hermano de una grave enfermedad hematológica.

LaboratorioStemCell — Mon, 16 Oct 2017 13:05:36 +0000

La sangre del cordón umbilical de la recién nacida ha quedado almacenada en el Banco de Cordón Umbilical del sistema sanitario público andaluz, ubicado en el Centro de Transfusiones Sanguíneas de Málaga, donde permanecerá hasta que pueda requerirse para un trasplante de progenitores hematopoyéticos de empeorar el pronóstico de su hermano.

La niña recién nacida tiene un perfil de histocompatibilidad (HLA) idéntico al de su hermano, lo que la convierte en la donante idónea, al tener el mismo tipo de grupo sanguíneo y el mismo sistema de defensas, lo que reduce al mínimo las posibilidades de rechazo del trasplante. Según la evidencia científica disponible en estos momentos, un trasplante de sangre de cordón umbilical de estas características es la mejor opción terapéutica para la enfermedad que padece el hijo mayor de esta familia, el síndrome Shwachman-Diamond, un trastorno hematológico grave.

Según fuentes de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), desde 2006 la Comisión Nacional de Reproducción Asistida ha recibido 90 solicitudes de selección embrionaria preimplantacional para posible trasplante. Este procedimiento permite concebir un niño sano y genéticamente compatible con otro hijo gravemente enfermo. De ellas, la ONT ha dado el visto bueno a 67 casos, lo que supone un 75% de las solicitudes.

Se conocen al menos seis casos de ‘bebés milagro’ en España, aunque podría haber más que no han salido a la luz. En 2008, Javier fue el primer bebé que nació en España -también en el hospital Virgen del Rocío de Sevilla- para curar a su hermano Andrés, aquejado de una grave anemia congénita. En 2011, se hizo público el caso de dos niñas en el Hospital Sant Pau de Barcelona, cuyo cordón permitió curar a otro hermano enfermo de adrenoleucodistrofia. En 2012, de nuevo el Virgen del Rocío anunció el nacimiento de Estrella, que permitió la cura de su hermano Antonio, que padecía aplasia medular. Y también hay noticias de otro caso de anemia de Fanconi realizado en el Hospital Niño Jesús de Madrid.

El síndrome Shwachman-Diamond es una enfermedad hematológica hereditaria que afecta a muchas partes del cuerpo, especialmente la médula ósea, el páncreas y el sistema óseo. El trastorno no permite la adecuada producción de las células de la sangre, lo que además de incrementar su riesgo de infecciones y anemia, aumenta las posibilidades de desarrollar complicaciones graves, como el síndrome mielodisplásico. Además, estos niños también presentan una alteración en la función pancreática, por lo que la absorción de nutrientes que es necesaria para el crecimiento no es la adecuada. Por otro lado, en muchos casos, los afectados también presentan problemas con la formación y el crecimiento de los huesos.

Para este síndrome sólo hay un precedente de ‘bebé medicamento’ descrito en la bibliografía científica internacional, por lo que si el trasplante se realiza con éxito, sería el segundo caso en el mundo en el que un paciente afectado por este síndrome se cura con un trasplante de cordón umbilical de un hermano HLA compatible tras la aplicación del Diagnóstico Genético Preimplantacional.

Células madre, una esperanza para volver a oír.

LaboratorioStemCell — Fri, 15 Sep 2017 10:43:26 +0000

Los pacientes que sufren de una pérdida total o parcial de la audición, podrían tener una nueva esperanza, gracias a una investigación que se adelanta en Inglaterra, en la que a través del implante de cierto tipo de células madre, podría generarse la reproducción de las células que intervienen en el proceso auditivo.

Se trata de un gran avance, que aunque apenas se encuentra en una etapa experimental en animales, ha presentado muy buenos resultados preliminares, por lo que se podría pensar que en un periodo de entre 5 y 10 años, puede ser una alternativa para pacientes en todo el mundo.

Para tratar de entender mejor en qué consiste este avance, el médico Marcelo Rivolta, director de la investigación y médico especialista en biología celular, explica que el “oído funciona gracias a dos células madre, una es la ciliar, que es la que toma el sonido o señal mecánica, y la transforma en un impulso eléctrico, que es lo que se llama un traductor mecánico. La otra es la célula que recoge esa información eléctrica y se la pasa al cerebro. Es el cable que conecta el oído con el cerebro”.

Una persona con capacidad auditiva normal tiene, desde su nacimiento hasta su muerte, la misma cantidad de este tipo de células, porque estas solo se generan en la etapa prenatal, y a medida que se va envejeciendo,la pérdida de audición se genera por el daño de las mismas, las cuales no podrían regenerarse de manera natural.

Precisamente, lo que busca el grupo de investigadores es lograr, a través de la manipulación de células madre, que se generen inicialmente las células ciliares. “Lo que logramos hacer en un primer momento en el laboratorio es generar un método que permita producir en el tubo de ensayo las neuronas auditivas y células ciliadas auditivas. En una segunda parte, lo que hicimos fue trabajar con las neuronas auditivas, e implantarlas en un modelo animal”, explicó el especialista.

Ensayan con éxito una terapia de células madre para el párkinson.

LaboratorioStemCell — Thu, 31 Aug 2017 10:28:36 +0000

Una investigación dirigida desde la Universidad de Kioto (Japón) ha probado exitosamente en macacos una terapia para el párkinson basada en células madre reprogramadas de origen humano. Es la primera vez que este tipo de células se han demostrado eficaces y seguras para el tratamiento del párkinson en primates, y sientan las bases para un futuro ensayo clínico en personas.

El párkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después del alzheimer. Quienes la contraen, a menudo personas mayores de 60 años, comienzan perdiendo el control sobre sus movimientos, y pueden llegar a desarrollar demencia y alteraciones del comportamiento. No existe ningún tratamiento capaz de frenar la enfermedad; sólo de paliar sus síntomas.

La causa del párkinson es la muerte de neuronas en los ganglios basales, una estructura del cerebro que controla, entre otras funciones, los movimientos voluntarios. En los pacientes mueren mayoritariamente un tipo de neuronas: las que secretan dopamina.

Por eso, los médicos intentan tratar el párkinson restaurando la función de la dopamina, habitualmente suministrando un precursor de este neurotransmisor.

Así pues, se han propuesto suministrar a los pacientes nuevas neuronas dopaminérgicas para contrarrestar la enfermedad. Pero, como es inviable trasplantar neuronas de una persona a otra, han tenido que generarlas a partir de otros tipos de células.

Los científicos obtuvieron células de la piel y de la sangre de donantes voluntarios. En el laboratorio, las sometieron a un cóctel molecular para hacerlas rebobinar y transformarlas de nuevo en células madre pluripotentes, capaces de dar lugar a cualquier tejido. A continuación, las cultivaron con otra receta molecular que las convirtió en neuronas dopaminérgicas, y finalmente las trasplantaron al cerebro de macacos con síntomas de párkinson. En total, 11 monos participaron en el experimento.

Un año después del trasplante, los macacos que habían recibido las neuronas dopaminérgicas presentaban mejoras en la movilidad respecto al grupo control, que no las había recibido. Al terminar el estudio, otro año más tarde, los investigadores sacrificaron a los animales y constataron que las neuronas reprogramadas se habían implantado con éxito en su cerebro, y habían sobrevivido hasta entonces. Según escriben los investigadores en Nature, el trasplante de células reprogramadas tendría un efecto similar al fármaco más utilizado en párkinson, la L-DOPA. Takahashi añade que podrían utilizarse conjuntamente, y que las neuronas trasplantadas potenciarían el efecto del medicamento.

Por otra parte, no hallaron tumores ni signos de patologías en estas células, por lo que el tratamiento se ha demostrado seguro. La falta de efectos adversos en primates hace más probable que el tratamiento sea seguro en humanos. “Los primates son mucho más cercanos a los humanos que, por ejemplo, los ratones”, señala Maria Josep Martí, neuróloga del Hospital Clínic de Barcelona, que no ha participado en el estudio.

“El protocolo experimental es prácticamente igual al de un ensayo clínico para pacientes con párkinson, por lo que se puede considerar una simulación de tal”, recalca Jun Takahashi. El investigador japonés espera empezar un ensayo clínico en personas a finales de 2018. Al igual que en este estudio, los investigadores obtendrán células madre pluripotentes de donantes voluntarios, que deberán ser compatibles con los receptores para evitar un rechazo del trasplante.

Takahashi relata que su grupo ha intentado generar células madre a partir de la piel y la sangre de los propios receptores del trasplante, de forma que no fuese necesario buscar donantes compatibles. “Pero nos encontramos con que conlleva un gran coste, mucho tiempo y es muy laborioso. Por eso, decidimos que no es realista, al menos por ahora, y cambiamos el plan”.

“Es un avance importante”, remarca Maria Josep Martí. La neuróloga valora que, aunque esté todavía esté en un punto inicial, es “realmente novedoso”.

Fuente original: www.lavanguardia.com